浙江省罕见病用药保障基金运行情况分析与思考文献综述

课题名称:浙江省罕见病用药保障基金运行情况分析与思考课题性质 基础研究应用课题 设计型radic; 调研综述 理论研究一、研究背景及意义在全面建成小康社会、实现第一个百年奋斗目标之际，十四五规划和二零三五年远景目标提出健全多层次社会保障体系，多数罕见病患者需要终身治疗且药物费用高昂，因此罕见病患者用药保障受到了各界人士的关注。

世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65-1的疾病或病变。

目前我国大陆并未有官方定义，2018年5月国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》，共121种。

已在我国上市且治疗《第一批罕见病目录》所列疾病的药物中，有40种药物被纳入国家医保目录，但仍然有14种药物未被纳入国家医保目录，其中有9种药物年治疗费用大于50万。

罕见病往往是慢性、进行性且不可逆的，在没有医疗保险且没有可替代治疗的情况下，罕见病患者无法得到相应的救助，将面临沉重的医疗负担，因病致贫、因病返贫也随之而来。

近年来，我国罕见病用药注册审评审批逐渐增多，更多罕见病用药将进入我国市场，但如果没有政策支持，患者无法承受巨额药费，制药企业在考虑投入与产出比后放弃研发，这既不利于患者健康，也不利于国内药物创新。

目前我国缺乏完整的罕见病患者用药保障体系，仅有少数几个省市建立其特有的保障制度。

2015年，浙江省出台《关于加强罕见病医疗保障工作的通知》中提出通过基本医保、大病保险、医疗救助逐层分担减轻罕见病患者医疗负担，经过五年的探索，浙江省政府在2020年出台罕见病患者用药保障制度，建立独立的、省级统筹的罕见病患者用药保障专项基金。

除浙江省专项基金模式之外，还有补充医疗保险 医疗救助模式（如青岛）、基本医疗保险 医疗救助模式（如湖南）等，这些模式的共同之处是挤占医保基金，一方面医保基金难以承受高额报销，另一方面多数罕见病患者仍然难以支付高昂的医疗费用。